Nadzieja dla osób cierpiących na „skórę motyla”: zmodyfikowany przeszczep skóry może złagodzić ich stan.

Przeszczepy skóry modyfikowane genetycznie, wykonane z własnych komórek pacjenta, mogą naprawiać uporczywe rany u osób cierpiących na niezwykle bolesną chorobę dermatologiczną zwaną dystroficznym pęcherzowym oddzielaniem się naskórka, zwaną również „skórą motyla”.

To jest główny wniosek z badania klinicznego fazy III przeprowadzonego z udziałem 11 ochotników i kierowanego przez Stanford Medicine. W badaniu tym naukowcy wykazali, że pacjenci z tą rzadką chorobą doświadczyli znacznie lepszego gojenia , mniejszego bólu i mniejszego swędzenia ran leczonych tymi zmodyfikowanymi przeszczepami w porównaniu ze standardowymi praktykami opieki.

„Dzięki naszej nowatorskiej technice terapii genowej — opisanej w czasopiśmie The Lancet — udało nam się skutecznie wyleczyć najtrudniej gojące się rany, które wcześniej były dla tych pacjentów najbardziej bolesne ” — podsumowuje w oświadczeniu Jean Tang, starsza autorka badania i naukowiec w Lucile Packard Children's Hospital na Uniwersytecie Stanforda.

Kiedy nawet kąpiel jest bolesna

Dystroficzne pęcherzowe oddzielanie się naskórka, rodzaj pęcherzowego oddzielania się naskórka, jest bardzo rzadkie. Osoby, które na nie cierpią, mają defekt genu kolagenu VII , białka, które normalnie utrzymuje skórę w całości (bez tego molekularnego „zszywki”, warstwy skóry rozdzielają się przy najmniejszym tarciu, nawet lekkim).

Rany są podatne na infekcje, a nawet kąpiel jest bolesna. Pacjenci są narażeni na wysokie ryzyko zachorowania na raka skóry przez całe życie .

Aby przeprowadzić badanie, naukowcy indywidualnie pobrali przeszczepy skóry od każdego pacjenta, z których każdy miał co najmniej 6 lat.

Aby to zrobić, najpierw pobrali niewielką biopsję nieuszkodzonej skóry, którą następnie zabrali do laboratorium, gdzie za pomocą retrowirusa wprowadzili do komórek skóry skorygowaną wersję genu kolagenu VII, COL7AI.

Genetycznie zmodyfikowane komórki hodowano na płatach skóry , każdy wielkości karty kredytowej. Przygotowanie przeszczepów zajęło około 25 dni, po czym chirurg plastyczny przyszył genetycznie zmodyfikowaną skórę do rany.

81% ran zostało wyleczonych

Zgodnie z wynikami, po 24 tygodniach od przeszczepu, 81% leczonych ran było wyleczonych przynajmniej w połowie, w porównaniu z 16% ran kontrolnych.

W tym samym czasie 16% przeszczepionych ran było całkowicie zagojonych , w porównaniu z żadnym z przypadków w grupie kontrolnej.

Ponadto, pacjenci zgłaszali ból, swędzenie i pęcherze lepiej w obszarach przeszczepionych niż w ranach kontrolnych. Przeszczepy były bezpieczne, a skutki uboczne nie były poważne, według naukowców.